Педіатрія - Тяжка O.B. - Принципи лікування апластичних анемій

І. Лікування набутих апластичних анемій.

1. Основний метод лікування набутих апластичних анемій – трансплантація кісткового мозку. Підготовка до цієї маніпуляції здійснюється шляхом комбінації антилімфоцитарного імуноглобуліну та цитостатиків.

2. Комплексна імуносупресивна терапія (програма Pilot Studio SAA 94): гранулоцитарний колоніестимулюючий фактор (підшкірно у дозі б мкг на 1 кг маси тіла 1 раз на добу – 28 днів) + циклоспорин А (5 мг на 1 кг маси тіла у 2 приймання на добу) + антилімфоцитарний імуноглобулін (0,75 мл на 1 кг маси тіла на добу внутрішньовенно в 400 мл ізотонічного розчину натрію хлориду за 8 год протягом 8 днів) + метил-преднізолон (внутрішньовенно з 1-го по 4-й день лікування – із розрахунку 20 мг на 1 кг маси тіла на добу; з 5-го по 8-й день – 10 мг на 1 кг маси тіла на добу, титрується протягом 24 год; з 9-го по 11-й день – 5 мг на 1 кг маси тіла на добу, триразово протягом доби в невеликій інфузії, з 12-го по 15-й день – 2,5 мг на 1 кг маси тіла внутрішньовенно вранці; з 16-го по 28-й день – 1 мг на 1 кг маси тіла внутрішньовенно струминно).

3. Замісна терапія: трансфузії еритроцитарної маси (проводять при зниженні рівня гемоглобіну нижче ніж 80 г/л).

4. За наявності вираженого геморагічного синдрому – внутрішньовенно антигемофільну плазму або тромбоконцентрат.

5. При приєднанні вторинної бактеріальної інфекції – призначення антибіотиків широкого спектра дії.

6. Вітамінотерапія (С, В1, В12, В6, В15).

7. Калорійність їжі необхідно збільшити на 10-20 % за рахунок білків, фруктів, соків.

II. Лікування вроджених гіпопластичних анемій.

1. При анемії Фанконі застосовують комбінацію глюкокортикоїдів (у дозі 2-3 мг на 1 кг маси тіла на добу) та андрогенів (тестостерону пропіонат 1-2 мг на 1 кг маси тіла на добу).

2. При анемії Блекфена-Даємонда високоефективним є раннє призначення глюкокортикоїдів (2,5 мг на 1 кг маси тіла на добу). При відсутності відповіді на цю терапію застосовують імуносупресивне лікування (циклоспорин А + антилімфоцитарний імуноглобулін). Також призначають трансплантацію кісткового мозку або трансфузію стовбурових клітин, що отримані з пуповинної крові. Показані трансфузії еритроцитарної маси для підтримання рівня гемоглобіну вище ніж 80 г/л.

Питання для самоконтролю

1. Класифікація апластичних анемій.

2. Етіологія і патогенез вроджених апластичних анемій.

3. Клінічна картина різних форм вроджених апластичних анемій.

4. Гематологічна характеристика різних форм вроджених апластичних анемій.

5. Етіологія і патогенез набутих апластичних анемій.

6. Клініко-гематологічна характеристика набутих апластичних анемій.

7. Основні принципи лікування апластичних анемій.

8. Профілактика розвитку аплазії кровотворення.

Тести

1. Який провідний клінічний синдром при набутій апластичній анемії?

A. Геморагічний.

Б. Анемічний.

B. Інтоксикаційний.

Г. Інфекційний.

Д. Гемолітичний.

2. Які діагностичні критерії набутої апластичної анемії за показниками гемограми?

A. Панцитопенія.

Б. Анемія, лімфаденопатія, тромбоцитопенія.

B. Анемія, гепатоспленомегалія, моноцитоз.

Г. Анемія, гіпертромбоцитоз, нейтрофільоз.

Д. Анемія, ретикулоцитопенія, нейтропенія.

3. Яка найбільш ефективна терапія при червоноклітинній парціальній аплазії?

A. Кортикостероїдні гормони.

Б. Спленектомія.

B. Препарати заліза.

Г. Трансфузії еритроцитарної маси.

Д. Імунодепресивні препарати.

4. З яким захворюванням проводиться диференціальна діагностика анемії Блекфена-Даємонда в ранньому дитинстві?

A. З анемією Фанконі.

Б. З анемією Мінковського-Шоффара.

B. З анемією, обумовленою ензимопатіями еритроцитів.

Г. З транзиторною еритробластопенією.

Д. З парціальною червоноклітинною анемією.

5. Яка провідна терапія набутої апластичної анемії?

A. Імуносупресивна.

Б. Трансплантація кісткового мозку.

B. Імунодепресивна.

Г. Спленектомія.

Д. Глюкокортикостероїдні препарати.

6. Які лабораторні ознаки дизеритропоетичної анемії?

A. Достатня кількість еритробластів і нормобластів у кістковому мозку, знижений вміст еритроцитів та ретикулоцитів у периферичній крові.

Б. Значне підвищення вмісту еритробластів у кістковому мозку, анемія, гранулоцитопенія.

B. Значне підвищення вмісту бластів у кістковому мозку, лейкопенія, анемія.

Г. Значне зниження еритробластів у кістковому мозку, анемія, тромбоцитопенія.

Д. Значне підвищення вмісту попередників еритропоезу в кістковому мозку, анемія, моноцитоз у периферичній крові.

7. В якому віці проявляються ознаки анемії Блекфена-Даємонда?

A. Молодший шкільний вік.

Б. Період новонародженості.

B. Ранній вік.

Г. Грудний вік.

Д. Дошкільний вік.

8. Які найсуттєвіші патогенетичні фактори розвитку апластичної анемії?

A. Гальмування процесів проліферації та диференціювання клітин еритроїдного ростка гемопоезу.

Б. Дефіцит активності ферментів пентозофосфатного та глютатіонового циклів.

B. Ураження поліпотентної стовбурової клітини та клітинного мікрооточення.

Г. Порушення функції нейроендокринної системи.

Д. Порушення окисних процесів та утилізації еритропоетину.

9. Які лікарські речовини можуть спричинити апластичну анемію?

A. Антибіотики.

Б. Туберкулостатичні препарати.

B. Вітаміни.

Г. Мембранопротекторні засоби.

Д. Гіпотензивні препарати.

10. При якій вродженій анемії відсутній геморагічний синдром?

A. Анемія Фанконі.

Б. Анемія Естрена-Дамешека.

B. Анемія Блекфена-Даємонда.

Г. Анемія Мінковського-Шоффара.

Д. Таласемія.

ВІДПОВІДІ: 1 – А; 2 – А; 8 – А; 4 – Г; 5 – Б; 6 – А; 7 – Г; 8 – В; 9 – А; 10 – В.

Задачі

1. Хлопчик, 10 років, ріс здоровою дитиною, відмінно навчався в школі, займався спортом. Захворів гостро після перенесеної ГРВІ. Скаржиться на блідість, появу на шкірі нижніх кінцівок синців, різку загальну слабкість. Підчас огляду: стан тяжкий, дитина бліда, на шкірі кінцівок і тулуба петехії, екхімози, екстравазати. Лімфатичні вузли не збільшені. Тони серця ритмічні, над верхівкою серця вислуховується систолічний шум, у легенях везикулярне дихання. Печінка на 1 см виступає з-під краю ребрової дуги, селезінка не збільшена. В аналізі крові: еритроцити – 1,5 * 10 у 12 ступені / л, гемоглобін – 54 г/л, тромбоцити – 7,0 * 10 у 9 ступені / л, лейкоцити – 2,7 * 10 у 9 ступені / л, паличкоядерні – 1 %, сегментоядерні – 3 %, лімфоцити – 95 %, моноцити – 2 %, ШОЕ – 60 мм/год. Ретикулоцити – 2 °/оо. Які лікувальні заходи будуть найбільш ефективними?

A. Гематрансфузії, десфералотерапія.

Б. Глюкокортикоїдні препарати.

B. Трансплантація кісткового мозку.

Г. Імуносупресивні препарати.

Д. Спленектомія.

2. Дівчинка, 12 років, скаржиться на загальну слабкість, швидку стомлюваність, біль у ротовій порожнині, носові кровотечі. Захворіла гостро. Початок захворювання не пов'язує з чим небудь. Під час огляду: шкіра бліда, волога, на шкірі кінцівок, тулуба відзначено петехії та екстравазати. На слизовій оболонці ротової порожнини – прояви афтозного стоматиту, виражений хейліт. Лімфатичні вузли не збільшені. У легенях везикулярне дихання. Тони серця ритмічні, над верхівкою серця вислуховується систолічний шум. Печінка та селезінка не збільшені. В аналізі крові: еритроцити – 2,4 * 10 у 12 ступені / л, гемоглобін – 56 г/л, тромбоцити – 5,0 * 10 у 9 ступені / л, лейкоцити – 2,0 * 10 у 9 ступені / л, паличкоядерні – 1 %, сегментоядерні – 16 %, лімфоцити – 75 %, моноцити – 8 %, ШОЕ – 50 мм/год. Ретикулоцити – 1 °/оо. Що з нижченаведеного є провідними патогенетичними механізмами захворювання?

A. Ураження гемопоетичних стовбурових клітин, порушення мікрооточення, аутоімунні зміни.

Б. Дефіцит лімітуючих еритррпоез факторів; порушення обміну білків, заліза та активності ферментів; порушення дозрівання еритроцитів.

B. Мутація клітин-попередників кровотворної тканини; порушення проліферації та диференціювання; пригнічення нормального кровотворення та імунітету.

Г. Зниження кількості стовбурових клітин; лімфоїдна інфільтрація кісткового мозку; порушення взаємодії між остеогенними та кровотворними клітинами.

Д. Спадкове порушення синтезу білка спектрину; дефект мембрани еритроцитів; гемоліз; гіперцелюлярна реакція кісткового мозку.

3. Хлопчик, 6 років, звернувся до лікарні зі скаргами на петехіальний висип на шкірі, загальну слабкість, швидку стомлюваність. З анамнезу захворювання відомо, що погіршення апетиту, загальна слабкість, стомлюваність зростали поступово. Протягом останнього року дитина почала часто хворіти. Під час огляду: стан тяжкий, шкіра бліда з бронзовим відтінком, петехії та екстравазати різних розмірів на шкірі кінцівок і тулуба. Синдактилія III і IV пальців лівої руки. Лівобічний крипторхізм. Печінка на 0,5-1 см виступає з-під краю ребрової дуги, селезінка не пальпується. Лімфатичні вузли периферичних груп не збільшені. Тони серця ритмічні, вислуховується систолічний шум над верхівкою серця. У легенях дихання жорстке. В аналізі крові: еритроцити – 2,2 * 10 у 12 ступені / л, гемоглобін – 60 г/л, тромбоцити – 20,0 * 10 у 9 ступені / л, лейкоцити – 2,4 * 10 у 9 ступені / л, сегментоядерні – 10 % , лімфоцити – 84 %, моноцити – 6 %, ШОЕ – 40 мм/год. Ретикулоцити – 20 °/оо, фетальний гемоглобін – 25 %. Сироваткове залізо – 36 мкмоль/л, загальний білірубін – 10 мкмоль/л. Який діагноз найбільш імовірний?

A. Анемія Естрена-Дамешека.

Б. Анемія Фанконі.

B. Анемія Блекфена-Даємонда.

Г. Парціальна червоноклітинна аплазія.

Д. Анемія Мінковського-Шоффара.

4. Під час диспансерного спостереження дитини, 2 років життя, відзначено блідість шкіри та слизових оболонок, збільшення печінки та селезінки. З анамнезу захворювання відомо, що блідість шкіри, зниження кількості гемоглобіну та еритроцитів було зареєстровано з перших місяців життя. За даними гемограми: еритроцити – 3,0 * 10 у 12 ступені / л, гемоглобін – 80 г/л, ретикулоцити – 2 °/оо, анізоцитоз (+++), пойкілоцитоз (+), лейкоцити – 7,0 * 10 у 9 ступені / л, тромбоцити – 200 * 10 у 9 ступені / л, ШОЕ – 30 мм/год. Загальний білірубін – 15 мкмоль/л, сироваткове залізо – 38 мкмоль/л. Який діагноз найбільш імовірний?

A. Анемія Блекфена-Даємонда.

Б. Анемія Фанконі.

B. Набута червоноклітинна гіпопластична анемія.

Г. Гостра постгеморагічна анемія.

Д. Анемія Естрена-Дамешека.

5. Дівчинка, 10 років, звернулася до лікаря зі скаргами на швидку стомлюваність, загальну слабкість, зниження апетиту, часті гострі респіраторні захворювання протягом останнього півріччя, носові кровотечі. Під час огляду: блідість шкіри та слизових оболонок, петехії, екстравазати. Температура тіла нормальна. У легенях дихання везикулярне, тони серця ритмічні, систолічний шум над верхівкою серця. В аналізі крові: еритроцити – 2,5 * 10 у 12 ступені / л, гемоглобін – 62 г/л, тромбоцити – 30,0 * 10 у 9 ступені / л, лейкоцити – 2,8 * 10 у 9 ступені / л, паличкоядерні – 3 %, сегментоядерні – 36 %, лімфоцити – 54 %, моноцити – 7 %, ШОЕ – 40 мм/год. Ретикулоцити – 1 °/оо. Який діагноз найбільш імовірний?

A. Гостра постгеморагічна анемія.

Б. Підгостра геморагічна анемія.

B. Анемія Естрена-Дамешека.

Г. Гостра набута гіпопластична анемія.

Д. Парціальна червоноклітинна аплазія.

Відповіді: 1 – В; 2 – А; 3 – Б; 4 – В; 5 – Г.